真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（7）

            四、真实世界研究设计原则、常见类型及统计分析方法

（二）真实世界研究设计常见类型

真实世界研究设计类型主要分为实效性试验研究设计和观察性研究设计及其他设计。

1.实效性试验

在实效性试验中，以实效性随机对照试验（pRCT）为代表的干预性研究是重要组成部分。实效性随机对照试验，又称为实用性随机对照试验，是指在真实或接近真实的临床医疗环境下，采用随机、对照的设计比较临床实践中不同干预措施的治疗效果。与传统随机对照试验不同，pRCT通常是在实际临床医疗环境中开展，研究对象可能存在多种合并症，干预过程与临床医疗实践保持较好一致，但同时受干预者技巧和经验的影响等。因此，在研究策划和设计上需要多方考虑。

依据随机分组单元选择的不同，实效性随机对照试验可包括：

(1)个体随机实效性对照试验，即以个体作为随机分组单位进行干预和观测。对于器械临床评价而言，通常随机单元是患者个体。

(2)整群随机实效性对照试验，指以群组（如医院、诊所、小区或学校等）作为干预单元，在分析此类研究设计的数据时，除考虑群组效应外，也应以个体为单位进行效应评价。

(3) 阶梯楔形随机对照试验，是一种特殊的群组随机对照试验，群组在不同的开始时间（阶梯式的）被随机分配接受干预措施。