真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（8）

            四、真实世界研究设计原则、常见类型及统计分析方法 

        （二）真实世界研究设计常见类型

pRCT中的结局指标需根据研究的具体目的选择，可包括安全性、有效性、治疗依从性、卫生经济等方面。结局指标通常选择对患者（或研究结果的运用者）有重要临床意义的指标，一般不采用生物学或影像学等中间指标。在干预措施无法做到盲法时，建议选择不易因干预分配开放而受影响的结局指标如脑卒中、肿瘤大小等。通常情况下，应根据具体的研究设计进行样本量的计算。

pRCT通常选用常规治疗、标准治疗或公认有效的治疗措施作为对照，一般不采用安慰效应为对照。因注重评价远期结局，pRCT一般需进行结局的多时点测量，随访时间较长，随访频率常低于常规随机对照试验。

pRCT主要关注干预措施在实际临床环境下的效果，但研究场所和环境仍需结合疾病特征和临床实际来判断，其研究对象应尽可能反应真实诊疗中应用研究干预措施的患者群体。