真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则附录（3）

附录1：常见的统计分析方法

二、观察性研究常用的统计分析方法

（三）倾向性评分分析方法

倾向性评分分析是目前观察性研究中用于因果推断最为常见的分析方法，是一种针对较多混杂因素的调整方法，尤其适用于暴露因素常见而结局事件罕见的研究，或者有多个结局变量的研究。常见的倾向性评分应用方法包括倾向性评分匹配法，倾向性评分分层法，逆概率加权法，以及将倾向性评分作为唯一协变量纳入统计模型进行调整分析的方法。特别值得注意的是，研究者若在治疗结局评价中考虑使用倾向评分方法。应首先在研究方案或分析计划中，预先指明用于建立倾向评分模型的变量，以及对模型拟合优度和预测效果进行判断的标准；更为重要的是，在对基线指标建立倾向评分模型时，应保持对结局指标的“盲态”，直到倾向评分模型建立完毕并确定后，才将结局指标引入，直接评价结果。避免根据疗效结局的对比结果重新调整倾向评分模型，从而获得“理想”或“预期”结果的情况。

在应用倾向评分进行分析时，需同时报告使用倾向评分之前和之后的结果，并需要考虑倾向评分处理后分析方法可能对最终结果造成的影响，例如，用倾向评分匹配后可能导致的估计精度降低（因样本量下降）；或使用倾向评分加权时，个别的极大权重的样本可能对分析结果造成较大影响等。特别需要强调的是，倾向评分方法仅能处理可观测到的混杂因素，不能控制研究中未采集的混杂因素可能带来的潜在影响，建议研究中针对评价结果进行合理的解读和讨论，并开展可能的定量分析。