在免除临床试验目录外的医疗器械，必须进行临床试验或同品种临床评价。临床试验就是临床评价医疗器械说明书上的功能和用法。 一个医疗器械的方案洋洋洒洒至少有20多个章节，这些内容不是同等重要。有几个地方是设计的基石，必须十分清楚，且是成败之关键。

1、研究的目的

目前，许多方案的目的均是“……的有效性和安全性”。其实非常笼统。目的是一个研究需要回答的问题。它和统计学的假设检验相关，即零假设和备选假设。可以说，有什么样的假设需要什么样的设计类型和评价指标。

2、适应症或预期用途

适应症通俗讲就是什么疾病，而一个规范的疾病诊断包括了4个方面，如病理、功能等。有些无法与适应症对应，因此医疗器械有时只能用预期通途或使用范围来描述“适应症”。和药物不一样，药物往往是全身性的，医疗器械基本都是局限在某个部位使用，其作用往往也是局限性的。因此问题来了：适应症有好多部位的，选哪个部位具有代表性？因为几乎不可能每个部位都进行临床试验。之前的处理是每个部位都做几个病例。但是由于每个部位的治疗反应是不太一样的，不能作为同一个目标人群，应分开设计。 如何做临床试验才能尽可能地扩大使用范围。曾经有个客户的产品，仅仅注册下来针对消化科的电刀，而同样的产品，另一家的使用范围是全科的。看来，里面很有技巧。

3、对照组的选择

好多客户一再咨询我们能否不用对照组，首先搞明白为什么要对照。没有对照，无法进行统计推断。1次的临床试验仅仅得到了一个小样本的信息，要从小样本的结果推断对整个社会是否有同样的效果，必须经过对照和统计推断。

因为，1次研究得到的数据可能是个偶然的结果。以前，做一个6类中药的临床试验，是根据老先生的方剂来的胶囊。试验之前进行可行性评价，也拜访老先生。老先生举例说那位市长都是喝他的药好的，我们在此不论方剂变胶囊的合理性问题，也不怀疑市长是喝了此药好的。单从临床试验设计角度，市长疗效好可能是个偶然结果。需要对照才能说明问题。此药的最终试验结果是无效。 第2问题，是否可以单组目标值法。其实这个设计是有对照的。对照组就是总体。所以，此设计的总体数值是设计的基石。 第3问题，选已经上市的同类/同种产品对照可以吗?此问题的回答和药物临床试验非常不同。药物临床试验的对照组的疗效和安全性是可靠的。而上市的医疗器械不是这样，用上海药监局的一位领导说的话“没有疗效也没有害处的医疗器械在中国多了”。若如此，我们选已经上市的同类品种就有点危险。 由于医疗器械的特殊性，有些对照设计成每家医院用的对照组尽管是同类产品，但是不是相同厂家，也很有问题。

4、主要终点

临床试验的主要终点涉及到设计的目的、样本量、设计类型等等。有些终点指标可能不够权威。不像药物临床试验，医疗器械的主要评价指标有时没有权威出处的，设计的时候如履薄冰。我们曾经为一家比较大型的医疗器械上海公司做临床试验，本来觉得做起来太难，太不科学，经过一段时间的思考，最终我们选择了一个很巧妙地主要充电，做起来也很简单，在加上交叉设计，项目一个月就完成了，国家局也一次性通过。

5、样本量

规范的样本量不应该根据预算去凑的。样本量问题是客户想节约成本和科学性设计的矛盾焦点。不管是用公式还是软件，样本量的计算十分简单。计算用预期数值有一点投机技巧。但是，若评审部门要深究，并没有多少投机取巧之处，都是会被发现问题的。样本量的估算主要在于减少假设检验的Ⅱ型错误。

6、数据管理和统计分析

医疗器械临床试验的数据管理问题很大，离规范还有很大距离。目前只有少数达到药物基本水平。

7、随机问题

随机是统计分析数学模型的基石，没有随机，再去套统计分析的方法都是无稽之谈。由于医疗器械临床试验多是开放性的设计，随机就更加重要，比较客观的随机是具有交互功能的中心动态随机。建议创新型的项目都要采取此种随机方法。

如设计的类型